部分內容來(lái)源于生物谷

近幾年，全球科學(xué)界和產(chǎn)業(yè)界都在積極推動(dòng)CRISPR相關(guān)的臨床試驗。究竟哪個(gè)團隊能夠在全球開(kāi)展首個(gè)CRISPR臨床試驗競爭非常激烈。Carl June、張鋒、Jennifer Doudna等大牛一直在CRISPR基因編輯領(lǐng)域競爭。

11月15日，Nature雜志以《CRISPR gene-editing tested in a person for the first time》為題，報道了四川大學(xué)華西醫院盧鈾教授在世界上率先采用CRISPR基因編輯技術(shù)進(jìn)行肺癌晚期臨床治療試驗，并稱(chēng)此舉將引起中美兩國之間在生物醫學(xué)領(lǐng)域的激烈競爭。

技術(shù)背景

CRISPR/Cas：CRISPR-associated (Cas)systems，是原核生物的免疫系統，用來(lái)抵抗外源遺傳物質(zhì)的入侵，比如噬菌體病毒和外源質(zhì)粒。當微生物感染了這些病毒中的一種，CRISPR RNA 就能通過(guò)互補序列結合病毒基因組，并表達 CRISPR 相關(guān)酶，也就是Cas，這些酶都是核酸酶，能切割病毒 DNA，阻止病毒完成其功能。

該系統可以識別出外源 DNA，并將它們切斷，沉默外源基因的表達，是一種高效的基因編輯工具。與真核生物中RNA干擾（RNAi）的原理是相似的。

下面我們通過(guò)一個(gè)形象的視頻來(lái)快速了解這項技術(shù)：

https://v.qq.com/x/page/w0174zdnv8r.html

1、重磅：中國將首次運用CRISPR助力人體癌癥治療?。?！

《自然》雜志關(guān)于四川大學(xué)華西醫院盧鈾教授首次利用CRISPR技術(shù)編輯T細胞并回輸至病人體內進(jìn)行腫瘤治療進(jìn)行了報道。

盧鈾教授

這項臨床試驗的招募對象是患有非小細胞肺癌，且癌癥已經(jīng)發(fā)生擴散，化療、放療及其他治療手段均已無(wú)效的患者。在治療癌癥的研究中，將人體免疫T細胞分離出來(lái)，利用CRISPR/Cas9技術(shù)進(jìn)行基因編輯，選擇性地敲除PD-1基因，進(jìn)而將T細胞潛在的對腫瘤細胞的攻擊能力“激活”。在體外進(jìn)行T細胞培養擴增后，再輸回患者體內攻擊腫瘤細胞，從而達到治療目的。

盧鈾教授團隊CRISPR技術(shù)治療癌癥示意圖

2016年7月，盧鈾教授團隊開(kāi)始籌備世界首次人體臨床試驗。此前，相關(guān)技術(shù)已經(jīng)在人類(lèi)細胞、斑馬魚(yú)、小鼠及細菌等研究對象上試驗。

2016年10月28日，盧鈾教授團隊在華西醫院首次將經(jīng)CRISPR/Cas9技術(shù)編輯并培養后的細胞輸入一名患有肺癌的受試者體內。

據盧教授介紹，試驗進(jìn)行得很順利，受試者還將接受第二次細胞注入。他們將對全部10名受試者進(jìn)行治療，對每個(gè)人進(jìn)行2-4次的細胞注入。

安全性是整個(gè)臨床試驗過(guò)程中的重點(diǎn)。受試者將被監測半年時(shí)間，以了解細胞注入是否會(huì )引起不良反應。研究團隊還會(huì )在此基礎上繼續關(guān)注受試者狀態(tài)，從而確認治療是否帶來(lái)了積極的效果。整個(gè)一期試驗，預計會(huì )長(cháng)達一年或以上。在安全性良好或者可以接受的情況下，研究團隊會(huì )考慮其他種類(lèi)腫瘤的試驗。

2、業(yè)界聲音 

對于CRISPR技術(shù)進(jìn)軍癌癥領(lǐng)域，腫瘤學(xué)家們可以說(shuō)相當興奮。紐約哥倫比亞大學(xué)醫學(xué)中心的Naiyer Rizvi說(shuō)：“這項技術(shù)能夠做到現在這種程度簡(jiǎn)直是難以置信。”

哥倫比亞大學(xué)NaiyerRizvi教授

意大利巴勒莫大學(xué)的Antonio Russo則表示，消除掉PD-1后的抗體已經(jīng)成功地將癌癥握在手心里，這預示著(zhù)CRISPR技術(shù)應用的良好前景：“這是個(gè)很令人興奮的策略，其基本原理非常牢固。

意大利帕勒莫大學(xué)AntonioRusso教授

這段時(shí)間，我們聽(tīng)到了許多關(guān)于肺癌治療的新進(jìn)展：KEYTRUDA獲得美國FDA批準，用于一線(xiàn)治療非小細胞肺癌；我國的創(chuàng )新“海南模式”也讓這款重磅新藥進(jìn)入中國，造福中國患者；此外，美國FDA也批準了基因泰克的TECENTRIQ用于轉移性非小細胞肺癌的治療。這些好藥新藥獲批的消息，都給中國乃至全球廣大的肺癌患者帶來(lái)了希望。隨著(zhù)生物技術(shù)的不斷發(fā)展，我們期待能有更多創(chuàng )新療法問(wèn)世，讓人類(lèi)能夠早日攻克癌癥！

Addgene是一個(gè)以促進(jìn)科學(xué)共享為目的的非營(yíng)利性組織。目前提供眾多實(shí)驗室（張峰、Jennifer Doudna等）已發(fā)表的CRISPR載體，詳見(jiàn)http://www.addgene.org/crispr/，北京中原公司作為中國獨家代理商，攜手Addgene與世界知名大牛實(shí)驗室，與您共享CRISPR技術(shù)，助您在科研道路上披荊斬棘，領(lǐng)先潮流生物技術(shù)。